Cientistas dos EUA tentaram mudar o DNA de uma pessoa editando seu código genético diretamente dentro de seu corpo. Isso nunca foi tentado antes e a equipe espera que isso cure permanentemente a doença que o paciente sofre.
Conforme relatado em uma notícia exclusiva da Associated Press, o procedimento foi conduzido na segunda-feira na Califórnia, onde o paciente, Brian Madeux, foi injetado com ??bilhões de cópias de um gene corretivo e uma ferramenta genética para trocar seu DNA. Os primeiros resultados são esperados dentro de um mês, mas a equipe saberá com certeza se funcionou dentro de três meses.
Madeux, com 44 anos, sofre de síndrome de Hunter, uma condição genética rara. A síndrome é herdada e é causada por um gene faltante ou com defeito que impede o corpo de quebrar moléculas complexas. Essas moléculas então se acumulam no corpo levando a danos permanentes e progressivos.
Como a primeira pessoa a tentar essa nova abordagem radical, Madeux disse à Associated Press: "É um pouco humilhante. Estou disposto a assumir esse risco. Espero que isso ajude a mim e a outras pessoas ".
Se essa abordagem for bem sucedida, poderá ter um grande impacto no campo da terapia genética. Técnicas alternativas de edição de genes já foram empregadas em outras abordagens. Por exemplo, os cientistas alteraram células específicas no laboratório antes de injetá-las nos pacientes. Outras terapias genéticas não alteram o DNA. Estes métodos só podem ser utilizados para determinadas condições e são frequentemente temporários.
A promessa de que a terapia genética dentro do corpo oferece não pode ser ignorada, mas é importante lembrar que este é o início da terapia em seres humanos. E não há "botão cancelar". Uma vez que a mudança ocorre, não podemos voltar o código genético ao original.
Testes de segurança extensivos foram executados em modelos animais, então os cientistas geralmente são positivos, mas são cautelosos como deveriam ser. É uma nova tecnologia e pode ter consequências que não nos preparamos. Apesar dos riscos, o potencial para ser livre de sua doença foi suficiente para que Madeux tentasse.
"Estou nervoso e excitado", afirmou. "Estive esperando por minha vida inteira, algo que potencialmente pudesse me curar".
A ferramenta de edição de genes é chamada de nucleases de dedo de zinco e funciona inserindo um novo gene e duas proteínas de dedo de zinco em um vírus inofensivo. O vírus então viaja para células específicas (no fígado neste caso). As células começam a copiar as proteínas do dedo de zinco, cortando o DNA no processo. É aí que o novo gene entra. Madeux precisa apenas de 1 por cento das células do fígado para serem corrigidas para poder ficar livra da doença.
